Génterápia B típusú hemofília kezelésére

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) engedélyezte az etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), az első génterápiás lehetőséget a B típusú hemofíliában szenvedő felnőttek számára, akik jelenleg IX-es faktor profilaxis terápiát alkalmaznak, jelenlegi vagy korábbi életveszélyes vérzésük van, vagy ismételt, súlyos spontán vérzéses epizódjaik vannak.