SMA

Egy örökletes, genetikai betegség, a gerinc eredetű izomsorvadás, más néven spinális izomatrófia (SMA) kezelésére szolgáló gyógyszert díjazott a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság. Az Év Gyógyszere 2025 elismerést a Novartis Hungary Kft. onaszemnogén abeparvovek hatóanyagú készítménye nyerte, amely számottevően növeli a génterápiás kezelésben résztvevő kisgyermekek túlélési esélyeit, csökkenti a légzéstámogatás szükségességét és elősegíti a motoros funkciók fejlődését. A díjat a szakmai szervezet éves nemzetközi konferenciáján adták át, 2026. június 3-án.

A Magyarországon először alkalmazott beavatkozással egyebek között olyan súlyos betegségeket lehet azonosítani, mint a cisztás fibrózis, az SMA, a Huntington-kór, a Turner-szindróma vagy a veleszületett szivárványhártya hiány.

Tizennégy hónapos tesztidőszak után folytatódik az újszülöttek és csecsemők SMA-szűrése, a költségvetés e célra idén 450 millió forintot biztosít - jelentette be a Belügyminisztérium parlamenti államtitkár szerdán a Bethesda Gyermekkórházban.

Elsősorban újabb és modernebb onkológiai és onkohematológiai, cukorbetegség és autoimmun, valamint autodegeneratív betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kerültek a társadalombiztosítás által támogatott körbe, amivel 35-40 ezer beteg gyógyulását segíthetik elő.

A CURE SMA az idén is Orlandóban rendezte meg az SMA Research & Clinical Care Konferenciát.Itt mutatták be annak a klinikai vizsgálatnak a korai eredményeit, melyek a génterápiát követően alkalmazott másik genetikai kezelés klinikai előnyeit és biztonságosságáról szólnak.