Az FDA jóváhagyta a legelső új gyógyszert egy ritka csontbetegségre

Az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyta a palovarotént (Sohonos), a ritka és súlyos fogyatékosságot okozó csontbetegségben, a fibrodysplasia ossificans progressivaban (FOP). Az Egyesült Államokban körülbelül 400, világszerte pedig 900 embert érintő FOP egy autoszomális domináns állapot, amelyben a csontosodás a test olyan kötőszöveti területein alakul ki, ahol normális esetben nincs jelen (heterotóp csontosodás), például a szalagokban, az inakban és a vázizmokban. Ez a mobilitás és a funkciók súlyos korlátozásához vezet olyannyira, hogy az emberek elveszítik az önellátás vagy az öngondoskodás képességét. A legtöbben 30 éves korukra teljesen rokkanttá válnak, és a várható átlagos élettartam 56 év, a halál oka gyakran a mellkas körüli csontképződés, ami korlátozza a légzést.